FDA aprueba el primer fármaco para la enfermedad de Alexander

La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) ha concedido la aprobación a Zanvastro (zilganersen), un fármaco desarrollado por Ionis Pharmaceuticals, para el tratamiento de la enfermedad de Alexander. Se trata de la primera terapia aprobada que actúa sobre la causa de este trastorno neurodegenerativo, que afecta al sistema nervioso central y suele manifestarse en la infancia.

La decisión, anunciada en un comunicado oficial, se basa en la evidencia de que el medicamento reduce la acumulación de la proteína anómala asociada a la enfermedad. Hasta ahora, los pacientes solo recibían cuidados paliativos. La aprobación cubre tanto a niños como a adultos, un avance significativo para una dolencia considerada rara y que en muchos casos resulta mortal.

El fármaco se administra mediante inyección intratecal, es decir, directamente en el líquido cefalorraquídeo. Ionis, compañía especializada en terapias de ARN, había solicitado la revisión prioritaria de la FDA, que ahora ha culminado con el visto bueno.

En paralelo, la FDA ha abierto una consulta pública sobre el desarrollo de medicamentos botánicos, un campo distinto al de este aprobación pero que refleja el interés de la agencia por ampliar las opciones terapéuticas en áreas con necesidades no cubiertas.