La FDA aprueba el primer tratamiento para la deficiencia de MCT8

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado Emcitate, cuya sustancia activa es el tiratricol, en presentación de comprimidos para suspensión oral, según informó la propia agencia. La indicación aprobada es el tratamiento de la tirotoxicosis periférica en pacientes con deficiencia de MCT8, un trastorno genético poco frecuente.

La tirotoxicosis periférica consiste en un exceso de hormonas tiroideas en la sangre que provoca síntomas como frecuencia cardiaca acelerada, aumento de la presión arterial y alteraciones metabólicas, de acuerdo con la descripción de la FDA. La deficiencia de MCT8 impide el transporte adecuado de estas hormonas al cerebro, lo que puede derivar en alteraciones del desarrollo neurológico.

La aprobación de Emcitate representa la primera opción terapéutica autorizada específicamente para esta enfermedad, según subraya la FDA en su comunicado. Hasta ahora, los pacientes con deficiencia de MCT8 carecían de un tratamiento aprobado para la tirotoxicosis periférica asociada.

El anuncio de la agencia estadounidense no detalla en el resumen difundido el calendario de comercialización ni el precio del fármaco. La FDA tampoco precisa en ese texto si la autorización incluye restricciones de uso o programas de seguimiento para los pacientes.