FDA Approves First Therapy for Patients aged 8 years and older with Glycogen Storage Disease Type Ia

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido una aprobación acelerada a Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr), la primera terapia destinada a pacientes de 8 años o más con glucogenosis tipo Ia (GSDIa), una enfermedad metabólica hereditaria poco frecuente.

La aprobación se basó en resultados de un ensayo clínico que mostró una reducción de la necesidad de administrar almidón de maíz crudo para mantener niveles adecuados de glucosa en sangre. Los datos presentados a la FDA indicaron que la mayoría de los participantes lograron mantener la glucosa sin este suplemento a los 12 meses de tratamiento.

Según la FDA, se trata de la primera terapia aprobada para esta afección, que afecta al metabolismo del glucógeno y puede provocar hipoglucemia grave, daño hepático y otros problemas de salud. La GSDIa se debe a mutaciones en el gen G6PC, que impiden la liberación de glucosa almacenada.

La FDA advirtió que el fármaco puede causar efectos secundarios como fiebre, fatiga y elevación de enzimas hepáticas, por lo que los pacientes deben ser monitorizados tras la administración. La aprobación acelerada exige estudios posteriores para confirmar el beneficio clínico.